Tag: Biotechnologie

• Shanghai Jiaotong Universität untersucht tödliche Genbearbeitungsstudie nach dem Tod eines Kindes.
• Die Familie kritisiert Risiken, fehlende Warnungen und fordert den Rückzug wissenschaftlicher Arbeiten.
• Der Fall wirft neue Fragen zur Sicherheit und Ethik von Genmedizin auf.

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Ein umstrittenes Genexperiment in China sorgt international für Aufmerksamkeit: Eine führende chinesische Universität hat eine Untersuchung eingeleitet, nachdem bekannt wurde, dass ein 6-jähriges Mädchen während einer experimentellen Genbearbeitungsstudie ums Leben kam. Der Fall wirft neue Fragen zu den Risiken, der Sicherheit und der ethischen Kontrolle moderner Gentherapien auf.

Die Medizinische Fakultät der Shanghai Jiaotong Universität, eine der renommiertesten Forschungseinrichtungen Chinas, erklärte am 26. Juli, dass sie die Genbearbeitungsforschung einer ihrer Forscher überprüft. Die Universität teilte mit, sie „misst der Angelegenheit große Bedeutung bei und hat eine spezielle Arbeitsgruppe eingerichtet, um eine umfassende Untersuchung durchzuführen.“

Die in New York ansässige gemeinnützige Wissenschaftsaufsichtsorganisation „Retraction Watch“ und die renommierte Fachzeitschrift „Science“ hatten am 23. Juli im Namen der trauernden Familie den Tod des 6-jährigen Mädchens öffentlich gemacht. Das Kind hatte an einer experimentellen klinischen Studie teilgenommen, die von Forschern der Shanghai Jiaotong Universität am angeschlossenen Xinhua-Krankenhaus durchgeführt worden war.

Das Mädchen wurde im März 2023 mit einer globalen Entwicklungsverzögerung diagnostiziert, wie ihre Eltern gegenüber „Science“ berichteten. Eine spätere Genomsequenzierung deutete auf eine Einzelbasenmutation im CHD3-Gen als Ursache hin. Diese seltene Mutation verursacht das Snijders-Blok-Campeau-Syndrom, eine genetische Erkrankung, die ein wichtiges Protein für die Gehirnentwicklung beeinträchtigt. Dadurch kam es bei dem Mädchen zu Schwierigkeiten bei der motorischen Entwicklung und den sprachlichen Fähigkeiten, die besonders deutlich wurden, als sie vier Jahre alt war.

Nach Angaben des Genetikers Philippe Campeau von der Universität Montréal, der die Verbindung zwischen der Erkrankung und dem CHD3-Gen aufgedeckt hatte, beeinträchtigt das Syndrom in der Regel nicht die Lebenserwartung. Die Beschwerden können jedoch sehr unterschiedlich ausfallen: Sie reichen von milden Formen, bei denen beispielsweise nur ein leicht vergrößerter Kopf auffällt, bis zu schweren Verläufen mit geistigen Beeinträchtigungen, Krampfanfällen und Herzproblemen.

Das Mädchen sollte durch die experimentelle Behandlung seiner Erkrankung geheilt werden. Sie starb unerwartet im März 2025, nur sieben Tage nach Beginn der weltweit ersten klinischen Genbearbeitungsstudie. Nach Angaben ihrer Eltern hatte sie jedoch vergleichsweise mildere Symptome.

Die Familie erklärte gegenüber der Wissenschaftsaufsichtsorganisation, dass sie von dem Forscherteam in China unter der Leitung des Neurowissenschaftlers Qiu Zilong überzeugt worden sei, ein experimentelles Verfahren zu finanzieren. Dabei sollte ein einzelnes Nukleotid in den Chromosomen der behandelten Zellen verändert werden, indem ein T in dem mutierten Gen der Tochter in ein C umgewandelt werden sollte. Die Eltern und Verwandten wurden aufgefordert, insgesamt 860.000 US-Dollar (ca. 750.000 Euro) für das Experiment bereitzustellen.

Nach dem Tod des Mädchens erstatteten die Wissenschaftler die Gelder zurück. Das Krankenhaus wurde zudem von lokalen Behörden mit einer Geldstrafe belegt, wie die Eltern gegenüber Science berichteten.

Obwohl die klinische Studie nach dem Tod des Mädchens nie in einer medizinischen Fachzeitschrift veröffentlicht wurde, berichteten „Science“ und „Retraction Watch“ über Details des Versuchs. Demnach injizierten die Forscher zwei neuartige gentechnisch veränderte Viren in die Rückenmarksflüssigkeit des Kindes. Diese Methode gilt derzeit als eines der am häufigsten eingesetzten Transportsysteme für Genbearbeitungstherapien. Es handelte sich um den ersten Versuch, diese spezielle Form der Genbearbeitung zur Behandlung eines Menschen einzusetzen.

Nach Angaben der Familie stellte das Ethikkomitee des Krankenhauses als Todesursache eine schwere Immunreaktion auf die Behandlung fest. Die Eltern erklärten zudem, dass das Risiko eines möglichen Todes in den Aufklärungsunterlagen für das Verfahren nicht ausdrücklich genannt worden sei.

Qiu und seine Mitautoren veröffentlichten im Februar 2026 eine damit verbundene Studie in der Fachzeitschrift „Nature“, in der das CHD3-Genbearbeitungsverfahren an Mäusen untersucht wurde. Der Gutachter der Studie, Philippe Campeau, erklärte gegenüber „Science“, dass ihm das Ausmaß der vorgenommenen Veränderungen nicht aufgefallen sei, als die Mausstudie erneut eingereicht wurde.

Die ursprünglichen Experimente dieser Studie wurden nach Angaben der Familie von ihr finanziert . Bei der überarbeiteten Version waren jedoch die genetischen Daten der Familie sowie ein Hinweis auf ihre „Teilnahme und Unterstützung“ entfernt worden.

Campeau stimmte der Veröffentlichung der Arbeit schließlich zu. In der Studie wurde lediglich darauf hingewiesen, dass es weiterhin eine große Herausforderung sei, „die Lücke zwischen präklinischer Forschung und klinischer Umsetzung zu überbrücken.“

Die Eltern des Kindes teilten „Science“ mit, dass sie beim Dekan der Medizinischen Fakultät einen formellen Antrag gestellt hätten, die Veröffentlichung der Mausmodell-Studie zurückzuziehen. Sie begründeten dies damit, „zu verhindern, dass weitere Kinder leiden und unser Blut und unsere Tränen nicht vergeblich fließen.“

Nach Angaben von „Science“ wurde das Experiment auch an Affen durchgeführt. Anschließend genehmigte das Ethikkomitee am 2. Januar 2025 die klinische Studie mit dem Kind. Weitere Forschungsergebnisse, die am 17. Februar veröffentlicht wurden, deuteten darauf hin, dass Affen, die ähnliche Genbearbeitungstherapien erhielten, mittelschwere bis schwere Leberschäden entwickelten.

Die Jiaotong Universität erklärte in ihrer Stellungnahme, dass sie „der Forschungsintegrität und den Forschungsnormen stets große Bedeutung beigemessen hat und sich entschieden dagegen ausspricht, medizinisch-wissenschaftliche Forschung unter Verletzung der Forschungsethik durchzuführen.“

„Die Medizinische Fakultät wird diese Angelegenheit auf Grundlage der Untersuchungsergebnisse ernsthaft behandeln“, erklärte die Universität. „Wir schätzen die Besorgnis und die Aufsicht aus allen Bereichen der Gesellschaft.“

Auch die Fachzeitschrift Nature äußerte sich zu dem Fall. Ein Sprecher teilte der englischsprachigen Ausgabe der Epoch Times per E-Mail mit: „Wir prüfen die Angelegenheit sorgfältig nach einem etablierten Verfahren.“

Am selben Tag, an dem „Science“ den Bericht der Familie über den Tod ihrer Tochter veröffentlichte, wurde die Shanghai Jiaotong Universität auf eine Liste des Pentagons aufgenommen, die Forschungseinrichtungen aufführt, die als potenzielle Bedrohung für die nationale Sicherheit der USA eingestuft werden.

Die zivile Universität gehört damit zu 87 weiteren chinesischen Institutionen, die ab dem Haushaltsjahr 2026 von bestimmten Projekten ausgeschlossen werden sollen, die US-Bundesmittel oder wissenschaftliche Kooperationen mit amerikanischen Einrichtungen beinhalten.

Wissenschaftler in China und weltweit arbeiten daran, als Erste sichere Genbearbeitungstherapien für Patienten verfügbar zu machen. In dieser frühen Entwicklungsphase konzentriert sich der Großteil der Forschung auf die Behandlung lebensbedrohlicher Erkrankungen.

Erste Erfolge gibt es bereits: Ein Team aus Philadelphia erzielte im vergangenen Jahr einen bedeutenden Fortschritt, indem es Lipid-Nanopartikel nutzte, die per intravenöser Infusion verabreicht wurden, um einen Säugling mit einer lebensbedrohlichen Lebererkrankung zu behandeln.